CNSH lĩnh vực khác
Nghiên cứu CRISPR hạ hàm lượng cholesterol ở chuột mà không cần “biên tập” DNA
(dost-dongnai.gov.vn - 12/05/2018):

CRISPR-Cas9 là đang nổi lên nhưmột công cụ liệu pháp gen mạnh mẽ, cho thấy nhiều hứa hẹn trong việcchống lại bệnh tật như ung thư và HIV. Nay một nhóm từ Đại học Dukevừa sử dụng kỹ thuật này để tắt một số gen ở chuột để giảm hàmlượng cholesterol, đánh dấu lần đầu tiên CRISPR được sử dụng để tắtgen mà không cần chỉnh sửa ở chuột trưởng thành.

Thông thường, công cụ CRISPR-Cas9hoạt động bằng cách tiến hành biên tập cắt-dán chính xác các đoạnDNA cụ thể, cho phép các nhà khoa học sửa lỗi các đột biến gây bệnh,thậm chí loại chúng ra khỏi bộ gen ngay từ giai đoạn phôi thai. Nhưngmột nghiên cứu gần đây chỉ ra rằng cắt và thay đổi DNA của sinh vậtsống có thể gây tác dụng phụ có hại khắp cơ thể và dù tuyên bố đógiờ đã chính thức bị rút lại nhưng câu hỏi về sự an toàn vẫn cầnđược nêu lên ở giai đoạn đầu của công nghệ này.

Thay vì cắt dán bằng cây kéo ditruyền, công trình gần đây lại sử dụng CRISPR để tạm thời bật vàtắt thông qua điều biến biểu sinh. Theo hướng đi đó, nghiên cứu mớiphát triển một chất ức chế CRISPR-Cas9 có thể tắt một gen có tên Pcsk9vốn điều tiết hàm lượng cholesterol. Các nhà nghiên cứu Đại học Dukeđã có thể gói gọn hệ thống và đưa nó vào gan chuột trưởng thành.

“Trước đây chúng tôi đã sử dụngchính các công cụ này để bật và tắt gen trong các tế bào nuôi cấyvà chúng tôi muốn xem xem liệu chúng tôi có thể đưa chúng vào mô hìnhchuột bằng một phương pháp phù hợp cho liệu pháp gen hay không. Chúngtôi muốn biến đổi gen theo một cách có tác dụng chữa bệnh và Pcsk9là một bằng chứng ý tưởng  hữu ích với vai trò điều tiết hàmlượng cholesterol mà sau đó sẽ tác động đến các vấn đề sức khỏe nhưbệnh tim”, nhà nghiên cứu dẫn đầu Charles Gersbach cho biết.

Các nhà nghiên cứu bắt đầu vớimột enzyme Cas9 từ loài vi khuẩn Staphylococcus aureus và để ngăn nócắt DNA mục tiêu, họ đã tạo ra một phiên bản “chết” được gọi làdCas9. Phiên bản này kết hợp với một protein KRAB vốn tắt biểu hiệngen và sự kết hợp này sau đó được gói vào trong một vật trung gianAAV – các loại virus được sử đổi để mang các thành phần hoạt hóađến đúng đích DNA.

Trong các thử nghiệm, nhómnghiên cứu đã đưa hệ thống vào chuột trưởng thành mà ở đó hệ thốngkích hoạt trong gan chuột. So với nhóm đối chứng được tiêm nước muốiđơn giản, gen Pcsk9 trong chuột thí nghiệm ức chế thành công và kếtquả là hàm lượng cholesterol giảm xuống. Tốt hơn nữa, tác dụng củamột lần điều trị duy nhất kéo dài đến 6 tháng.

Tuy vậy, thí nghiệm không hẳnkhông có vấn đề của nó. Các nhà nghiên cứu báo cáo rằng họ đã nhìnthấy một phản ứng miễn dịch đáp lại việc điều trị ở dạng hàmlượng tăng một số enzyme gan và mặc dù chúng vẫn ở dưới mức tớihạn nhưng nhóm cho hay nhiều lần tiêm có thể khiến chúng vượt giớihạn.

“Một trong những thứ thú vị màchúng tôi phát hiện trông giống như một phản ứng miễn dịch chống lạiprotein Cas9. Sau khi tiêm, chúng tôi thấy hàm lương gen mục tiêu Pcsk9giảm nhưng chúng tôi cũng quan sát thấy mức tăng biểu hiện nhiều gentế bào miễn dịch vốn chỉ ra rằng các tế bào miễn dịch đang xâmnhập vào gan sau khi chúng tôi đưa Cas9 vào chuột. Thu được hiểu biếttốt hơn về phản ứng miễn dịch này và cách để điều chỉnh nó sẽrất quan trọng cho việc sử dụng các công nghệ Cas9 làm liệu pháp chữabệnh”, tác giả nghiên cứu Pratiksha Thakore cho biết.

Chìa khóa có thể rơi vào việclựa chọn hệ thống truyền. Vì vật trung gian AAV là virus nên hệ miễndịch có thể phản ứng mạnh mẽ để chống lại chúng. Điều thú vị làmột nghiên cứu tương tự gần đây từ MIT đã có thể tránh được vấn đềbằng cách sử dụng một hệ thống truyền không virus thay vì đóng góienzyme Cas9 vào các hạt nano. Tuy nhiên, nghiên cứu đã loại bỏ đích DNAthay vì tắt các gen này.

Các nhà nghiên cứu Đại học Dukeđã lên kế hoạch tiếp tục nghiên cứu mà một ngày nào đó có thể dẫntới các liệu pháp gen ít xâm lấn hơn cho nhiều loại bệnh tật khácnhau.

 

 
Tin tức khác
Thử nghiệm thành công giai đoạn đầu vắcxin mới phòng HIV/AIDS
Giải mã gene thế hệ mới để điều trị chuẩn xác và tầm soát ung thư
Các hạt nano mang thuốc kép vào não để chống ung thư
Là phẳng nếp nhăn trong tế bào của chúng ta có thể là chìa khóa để đảo ngược lão hóa
Một loại protein được kích hoạt bởi nicotine làm sáng tỏ cách các tế bào mỡ đốt cháy năng lượng
Thông báo
Thông báo chuẩn bị hồ sơ đăng ký giao trực tiếp thực hiện từ năm 2019 thuộc Chương trình CNSH
Thông báo số 1: Hội nghị Công nghệ sinh học toàn quốc – Khu vực phía Nam lần thứ II năm 2011
Quyết định 490/QĐ-BNN-KHCN điều chỉnh cá nhân chủ trì đề tài thuộc “chương trình trọng điểm phát triển và ứng dụng công nghệ sinh học trong lĩnh vực nông nghiệp và ptnt đến năm 2020”.
THÔNG BÁO TUYỂN CHỌN TỔ CHỨC VÀ CÁ NHÂN CHỦ TRÌ NHIỆM VỤ KH&CN
Kết quả khảo nghiệm đánh giá an toàn sinh học đối với đa dạng sinh học và môi trường
Văn bản mới
Bộ Nông nghiệp và Phát triển nông thôn thông báo giao trực tiếp tổ chức, cá nhân thực hiện nhiệm vụ KHCN...
Quyết định 490/QĐ-BNN-KHCN điều chỉnh cá nhân chủ trì đề tài thuộc “chương trình trọng điểm phát triển...
Quyết định phê duyệt danh mục nhiệm vụ khoa học và công nghệ đưa vào tuyển chọn, giao trực tiếp bắt đầu...
Về việc cấp bằng bảo hộ giống cây trồng mới (kèm danh mục)
Bổ sung 71 chỉ tiêu tuyển sinh đào tạo thạc sĩ năm 2011 cho Trường Đại học Lâm nghiệp
Về việc giao dự toán NSNN năm 2011(Kinh phí bổ sung sự nghiệp khoa học Công nghệ năm 2011- nhiệm vụ cấp...
Giao dự toán ngân sách nhà nước năm 2011 (đợt 4) Kinh phí xử lý sự cố đê điều năm 2011 (Phụ lục kèm theo)
Tài Liệu mới
Rút ngằn thời gian vi nhân giống lan hồ điệp
Công nghệ sinh học trong nông nghiệp
Ảnh hưởng của các yếu tố sinh học lên sự nảy mầm
Kỹ thuật trồng hoa lan Mokara
Liên kết Website
Vụ khoa học công nghệ và môi trường bộ NN và PTNT
Viện công nghệ sinh học
Bộ nông nghiệp vf phát triển nông thôn
Agbiotech Việt Nam
Báo Nhân Dân
Trung tâm Khuyến nông Quốc gia
Thống kê truy cập
Số người đang online: 54
Tổng số lượt truy cập: 590396
Ngân hàng Nông nghiệp và phát triển nông thôn
Copyright © 2011 Văn phòng Công nghệ sinh học - Bộ Nông nghiệp và Phát triển nông thôn
Địa chỉ : Số 02 Ngọc Hà, Ba Đình, Hà Nội. Điện thoại : (024) 38436817 - Fax: (024) 38433637
Email: webmaster@agrobitotech.gov.vn. Web site: www.agrobiotech.gov.vn