CNSH lĩnh vực khác
Công cụ chỉnh sửa gen mới dựa trên CRISPR được phát triển để sửa chữa các đột biến gây ra các loạn di truyền
(news-medical.net - 22/04/2021):

Một nhóm các nhà nghiên cứu từ Trung tâmNghiên cứu Khoa học và Công nghệ (A*STAR) của Viện Gen Singapore (GIS) đã pháttriển một công cụ chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR, chuyển nucleotid C thành G(C-to-G Base Editor - CGBE), để sửa lỗi các đột biến gây ra rối loạn di truyền.Nghiên cứu của nhóm đã được công bố trên tạp chí “Nature Communications” vàongày 2 tháng 3 năm 2021. (Chen, L., et al. (2021) ProgrammableC:G to G:C genome editing with CRISPR-Cas9-directed base excision repairproteins. Nature Communications. doi.org/10.1038/s41467-021-21559-9.).

Cứ 17 người trên thế giới thì có một người mắc một số dạng rối loạn di truyền.Các đột biến gây ra những rối loạn này có thể do nhiều loại tác nhân đột biếngây ra - từ ánh sáng mặt trời đến các lỗi tự phát trong tế bào. Đột biến phổ biếnnhất cho đến nay là thay thế một “nucleotide”, trong đó một “nucleotide” trongDNA (chẳng hạn như “G”) được thay thế bằng một “nucleotide” khác (chẳng hạn như“C”). Vô số bệnh nhân xơ nang trên toàn thế giới có “C” thay vì “G”, dẫn đếncác protein bị lỗi gây ra bệnh rối loạn di truyền. Trong một trường hợp khác, sựthay thế “A” bằng “T” trong hemoglobin gây ra bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm.
Để sửa chữa những đột biến thay thế này, nhóm nghiên cứu đã phát minh ra mộtcông cụ chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR làm thay đổi một cách chính xác “C” thành“G” như mong muốn. Việc tạo ra công cụ chỉnh sửa “C-to-G base editor” (CGBE)này mở ra các lựa chọn điều trị cho khoảng 40% số trường hợp các bệnh ở ngườicó liên quan tới sự thay thế một “nucleotide” như bệnh xơ nang, bệnh tim mạch,bệnh cơ xương và rối loạn thần kinh.
Công cụ chỉnh sửa gen “CGBE” là công cụ nâng cao của công nghệ chỉnh sửa gen dựatrên “CRISPR-Cas9” đã được áp dụng rộng rãi trước đó cho phép “phẫu thuật ở mứcđộ phân tử” trên bộ gen người. Công nghệ “CRISPR-Cas9” thường được sử dụng đểcan thiệp vào các gen mục tiêu, nhưng nó không hiệu quả khi muốn thay đổi chínhxác các trình tự cụ thể. Công cụ chỉnh sửa gen “CGBE” giải quyết một khía cạnhchính của thách thức này bằng cách cho phép thay đổi di truyền một cách hiệu quảvà chính xác. “CGBE” bao gồm ba phần: 1) biến đổi CRISPR-Cas9 giúp xác địnhchính xác gen đột biến và tập trung chỉnh sửa vào gen đó; 2) “deaminase” (mộtenzym loại bỏ nhóm amin khỏi một hợp chất) sau đó sẽ nhắm mục tiêu vào “C” bị lỗivà đánh dấu nó để thay thế, và 3) cuối cùng là một protein sẽ khởi động các cơchế tế bào để thay thế “C” khiếm khuyết đó bằng “G”. Điều này cho phép sự chuyểntrực tiếp từ “C” sang “G” (mà chưa thể đạt được trước đây) để sửa chữa đột biếnvà kết quả là điều trị bệnh rối loạn di truyền.

Tiến sĩ Chew Wei Leong, chuyên gia nghiên cứutại GIS cho biết: "Công cụ chỉnh sửa gen CGBE là một phát minh mang tính độtphá, lần đầu tiên chuyển đổi trực tiếp “C” thành “G” trong gen, có khả năng mởra con đường điều trị cho một phần đáng kể các bệnh rối loạn di truyền liênquan đến đột biến đơn nucleotide".

"Sự an toàn của bệnh nhân rất quan trọng",Tiến sĩ Chew nhấn mạnh. "Chúng tôi đang nỗ lực để đảm bảo công cụ “CGBE”và “CRISPR-Cas” của chúng tôi đều hiệu quả và an toàn trong các mô hình bệnhtrước khi chúng tôi có thể phát triển thêm các phương thức như vậy cho ứng dụnglâm sàng." Với những nỗ lực khoa học của mình trong liệu pháp chỉnh sửagen, Tiến sĩ Chew là một trong ba nhà nghiên cứu trẻ tuổi đã giành được Giảithưởng Nhà khoa học trẻ danh giá (YSA) 2020.

 

 
Tin tức khác
Nghiên cứu điều chế hạt vi cầu Y-90 dạng hạt thủy tinh và dạng gel ứng dụng trong điều trị ung thư gan tại Việt Nam
Công nghệ sinh học nâng cao năng suất rừng trồng gỗ lớn
DNA tự do ngoại bào (cfDNA) trong nước tiểu là phương thức tiềm năng để phát hiện ung thư.
Đa hình đơn nucleotide rs1799794 của gen XRCC3 trên bệnh nhân ung thư vú
Phát hiện đột biến gen UGT1A1 gây hội chứng Gilbert ở bệnh nhân Việt Nam
Thông báo
Thông báo chuẩn bị hồ sơ đăng ký giao trực tiếp thực hiện từ năm 2019 thuộc Chương trình CNSH
Thông báo số 1: Hội nghị Công nghệ sinh học toàn quốc – Khu vực phía Nam lần thứ II năm 2011
Quyết định 490/QĐ-BNN-KHCN điều chỉnh cá nhân chủ trì đề tài thuộc “chương trình trọng điểm phát triển và ứng dụng công nghệ sinh học trong lĩnh vực nông nghiệp và ptnt đến năm 2020”.
THÔNG BÁO TUYỂN CHỌN TỔ CHỨC VÀ CÁ NHÂN CHỦ TRÌ NHIỆM VỤ KH&CN
Kết quả khảo nghiệm đánh giá an toàn sinh học đối với đa dạng sinh học và môi trường
Văn bản mới
Bộ Nông nghiệp và Phát triển nông thôn thông báo giao trực tiếp tổ chức, cá nhân thực hiện nhiệm vụ KHCN...
Quyết định 490/QĐ-BNN-KHCN điều chỉnh cá nhân chủ trì đề tài thuộc “chương trình trọng điểm phát triển...
Quyết định phê duyệt danh mục nhiệm vụ khoa học và công nghệ đưa vào tuyển chọn, giao trực tiếp bắt đầu...
Về việc cấp bằng bảo hộ giống cây trồng mới (kèm danh mục)
Bổ sung 71 chỉ tiêu tuyển sinh đào tạo thạc sĩ năm 2011 cho Trường Đại học Lâm nghiệp
Về việc giao dự toán NSNN năm 2011(Kinh phí bổ sung sự nghiệp khoa học Công nghệ năm 2011- nhiệm vụ cấp...
Giao dự toán ngân sách nhà nước năm 2011 (đợt 4) Kinh phí xử lý sự cố đê điều năm 2011 (Phụ lục kèm theo)
Tài Liệu mới
Rút ngằn thời gian vi nhân giống lan hồ điệp
Công nghệ sinh học trong nông nghiệp
Ảnh hưởng của các yếu tố sinh học lên sự nảy mầm
Kỹ thuật trồng hoa lan Mokara
Liên kết Website
Vụ khoa học công nghệ và môi trường bộ NN và PTNT
Viện công nghệ sinh học
Bộ nông nghiệp vf phát triển nông thôn
Agbiotech Việt Nam
Báo Nhân Dân
Trung tâm Khuyến nông Quốc gia
Thống kê truy cập
Số người đang online: 40
Tổng số lượt truy cập: 2104447
Ngân hàng Nông nghiệp và phát triển nông thôn
Copyright © 2011 Văn phòng Công nghệ sinh học - Bộ Nông nghiệp và Phát triển nông thôn
Địa chỉ : Số 02 Ngọc Hà, Ba Đình, Hà Nội. Điện thoại : (024) 38436817 - Fax: (024) 38433637
Email: webmaster@agrobitotech.gov.vn. Web site: www.agrobiotech.gov.vn