Sau khi bị mất 80% da do mộtbệnh di truyền tàn phá, cậu bé 7 tuổi đã trải qua một biện phápđiều trị thử nghiệm thay thế biểu bì của cậu bằng lớp da mới đượcnuôi cấy trong phòng thí nghiệm từ các tế bào gốc sửa đổi gen. 2 nămtrôi qua kể từ ca phẫu thuật đáng chú ý đó, cậu bé vẫn sống và đãđi học trở lại.
Được gọi là “đứa trẻ da bướm”vì sự mong manh của làn da của mình, cậu bé gặp phải một căn bệnhvề da hiếm và không thể chữa khỏi có tên là chứng bong biểu bì.Bệnh gây ra bởi các đột biến trong các gen chịu trách nhiệm tái sinhda và dẫn tới da rất dễ bị phồng rộp hoặc tổn thương.
Tháng 6/2015, cậu bé được đưađến bệnh viện với khoảng 60% da bị mất. Cậu bị nhiễm trùng máu,sốt cao và tất cả các liệu pháp truyền thống đều thất bại. Tùychọn duy nhất lúc đó là một liệu pháp thử nghiệm mới.
Quá trình bắt đầu với các nhànghiên cứu lấy sinh thiết da từ cậu bé để thu tế bào gốc biểu bì.Các tế bào này sau đó được sửa đổi gen để sửa lỗi đột biến gây nênbệnh. Các tế bào gốc sửa đổi sau đó được cấy vào phần ghép dakhác loài.
Vào tháng 10, cậu trải qua lầncấy ghép đầu tiên và tình trạng nhanh chóng được cải thiện. Trongnhững tháng sau đó, một số phần cấy ghép đã được thực hiện trêntoàn bộ cơ thể cậu bé.
“Tổng thể, 0,94 mét vuông biểubì khác loài đã được ghép lên cơ thể bệnh nhân trẻ tuổi này để chetoàn bộ những chỗ khiếm khuyết, chiếm 80% toàn bộ bề mặt cơ thểcủa cháu bé”, Tobias Hirsch, một trong những bác sĩ gia vào liệu phápcho biết.
Đến tháng 2/2016, toàn bộ cácphần cấy ghép đã hoàn thành và cậu bé được xuất viện. Da sửa đổigen đã hình thành thành công lớp biểu bì mới với da bền khỏe mạnhmà giờ đã cho thấy dấu hiệu hình thành lông ban đầu.
Trường hợp đáng chú ý này làca cấy ghép da khác loài lớn nhất từng được thực hiện trên thếgiới. Nó là một ví dụ ấn tượng về các liệu pháp y học tân tiếnđang được triển khai thành công để cứu mạng sống con người mà chỉcách đây vài năm ngắn ngủi có thể dễ dàng bị mất đi.