CNSH lĩnh vực khác
Đột phá của Đại học Harvard cho thấy tế bào gốc có thể được chỉnh sửa gen trong cơ thể
(dost-dongnai.gov.vn - 17/06/2019):

Chúng ta sống thọ chính là nhờ vào tế bào gốc vốn nằm sâutrong một số mô trong cơ thể và liên tục thay thế các tế bào già cỗi. Trongnhững năm gần đây, các nhà khoa học đã có thể chữa một số bệnh di truyềnbằng các loại bỏ các tế bào gốc này, biên tập lại bộ gen và sau đó cấy trở lạicho bệnh nhân nhưng điều đó cũng gây ra nhiều biến chứng. Nay nghiên cứu mới docác nhà khoa học Đại học Harvard dẫn đầu đã biên tập thành công gen của tếbào gốc ngay khi chúng còn nằm trong cơ thể.

Khi nói đến việc điều trị các bệnhdi truyền, nó có thể khá giống với việc làm sạch ô nhiễm trên một con sông.Nếu chúng ta chỉ nhặt rác ở hạ lưu thì con sông sẽ vẫn dơ bẩn trở lại như cũtrừ phi chúng ta có thể xử lý vấn đề trên thượng nguồn xa hơn. Tương tự, điềutrị các tế bào bị bệnh chẳng giúp ích gì nhiều nếu bạn không giải quyết đượccác tế bào gốc vốn nhanh chóng thay thế các tế bào khỏe mạnh bằng các tế bào bịbệnh mới.

Hiện tại, sửa lỗi tế bào gốc liênquan đến việc tách chúng ra khỏi nơi trú ẩn sâu bên trong cơ thể, sau đó sửađổi gen chúng và đưa chúng trở lại cơ thể bệnh nhân. Có nhiều thời điểm thấtbại tiềm tàng trong quy trình phức tạp đó: các tế bào gốc có thể chết trongđĩa nuôi cấy, hệ miễn dịch của bệnh nhân có thể đào thải chúng khi được cấyghép hay đơn giản là chúng không thể hoạt động trở lại được.

“Khi bạn lấy tế bào gốc ra khỏi cơthể, bạn đưa chúng ra khỏi môi trường rất phức tạp nuôi dưỡng và duy trì chúngvà chúng sẽ trở nên khá sốc. Việc phân tách sẽ làm chúng biến đổi. Cấy tế bàocũng khiến chúng biến đổi. Thay đổi di truyền mà không phải làm việc đó sẽ bảovệ được tế bào khỏi những tương tác bắt buộc đó – đó là điều chúng tôi muốnlàm”, nhà nghiên cứu dẫn đầu Amy Wagers cho biết.

Dựa trên công trình trước đây, nhómđã tải cỗ máy biên tập gen vào các loại virus liên quan đến adeno (AAV) khácnhau. Các virus này có thể thâm nhập vào tế bào loài có vú và đã được sửa đổiđể không gây bệnh mà thay vào đó vận chuyển cỗ máy biên tập gen.

Trong các thử nghiệm trên chuột, cácnhà nghiên cứu đã sử dụng AAV để đưa hệ thống biên tập gen CRISPR vào cácloại tế bào da, máu, tế bào gốc cơ và tế bào tiền thân khác nhau. Để xác địnhxem hệ thống có hoạt động hay không, tế bào gốc được chỉnh sửa để kích hoạt cácgen “báo cáo” vốn phát sáng huỳnh quang đỏ.

Và kỹ thuật đã hoạt động được. Cácnhà nghiên cứu nhận thấy đến 60% các tế bào gốc trong cơ xương phát ánh sángđỏ, chỉ ra chúng đã được biên tập, tương tự đến 27% tế bào tiền thân da và 38%tế bào gốc trong tủy xương cũng được biên tập thành công.

Tiếp theo, các nhà nghiên cứu cũngđể ý thấy rằng các tế bào da khác dường như cũng bị chỉnh sửa, chỉ ra rằngnhững biến đổi đối với các tế bào gốc da đã được di truyền lại.

Nhóm cho hay đột phá này có thểdẫn tới những phương pháp điều trị mới cho các bệnh di truyền, cụ thể là cácbệnh như loạn dưỡng cơ vốn lệ thuộc vào tái sinh mô. 

“Cho đến nay, ý tưởng đưa các genkhỏe mạnh vào tế bào gốc sử dụng AAV vẫn chưa thực tế vì các tế bào này phânchia quá nhanh trong các hệ thống sống, do đó gen được đưa vào sẽ bị pha loãngkhỏi tế bào rất nhanh. Nghiên cứu của chúng tôi chứng minh rằng chúng ta cóthể sửa đổi vĩnh viễn bộ gen của tế bào gốc và do đó, sửa đổi cho con cháu củachúng, với cấu tạo giải phẫu học bình thường. Có rất nhiều tiềm năng để thúcđẩy phương pháp này và phát triển các liệu pháp lâu dài hơn cho các dạng bệnhdi truyền khác nhau”, tác giả nghiên cứu Sharif Tabebordbar cho biết.

 

 
Tin tức khác
Áp dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR Cas-9 trên loài bò sát
Những con thằn lằn đầu tiên trên thế giới được biên tập gen có màu hồng
Động vật linh trưởng đầu tiên được tạo ra bằng tinh trùng từ mô cấy ghép
Đột biến gen giúp một người phụ nữ Scotland chịu được đau đớn và vết thương lành nhanh hơn
Giải phẫu liệu pháp gen trên người đầu tiên nhằm ngăn chặn một dạng mất thị lực phổ biến
Thông báo
Thông báo chuẩn bị hồ sơ đăng ký giao trực tiếp thực hiện từ năm 2019 thuộc Chương trình CNSH
Thông báo số 1: Hội nghị Công nghệ sinh học toàn quốc – Khu vực phía Nam lần thứ II năm 2011
Quyết định 490/QĐ-BNN-KHCN điều chỉnh cá nhân chủ trì đề tài thuộc “chương trình trọng điểm phát triển và ứng dụng công nghệ sinh học trong lĩnh vực nông nghiệp và ptnt đến năm 2020”.
THÔNG BÁO TUYỂN CHỌN TỔ CHỨC VÀ CÁ NHÂN CHỦ TRÌ NHIỆM VỤ KH&CN
Kết quả khảo nghiệm đánh giá an toàn sinh học đối với đa dạng sinh học và môi trường
Văn bản mới
Bộ Nông nghiệp và Phát triển nông thôn thông báo giao trực tiếp tổ chức, cá nhân thực hiện nhiệm vụ KHCN...
Quyết định 490/QĐ-BNN-KHCN điều chỉnh cá nhân chủ trì đề tài thuộc “chương trình trọng điểm phát triển...
Quyết định phê duyệt danh mục nhiệm vụ khoa học và công nghệ đưa vào tuyển chọn, giao trực tiếp bắt đầu...
Về việc cấp bằng bảo hộ giống cây trồng mới (kèm danh mục)
Bổ sung 71 chỉ tiêu tuyển sinh đào tạo thạc sĩ năm 2011 cho Trường Đại học Lâm nghiệp
Về việc giao dự toán NSNN năm 2011(Kinh phí bổ sung sự nghiệp khoa học Công nghệ năm 2011- nhiệm vụ cấp...
Giao dự toán ngân sách nhà nước năm 2011 (đợt 4) Kinh phí xử lý sự cố đê điều năm 2011 (Phụ lục kèm theo)
Tài Liệu mới
Rút ngằn thời gian vi nhân giống lan hồ điệp
Công nghệ sinh học trong nông nghiệp
Ảnh hưởng của các yếu tố sinh học lên sự nảy mầm
Kỹ thuật trồng hoa lan Mokara
Liên kết Website
Vụ khoa học công nghệ và môi trường bộ NN và PTNT
Viện công nghệ sinh học
Bộ nông nghiệp vf phát triển nông thôn
Agbiotech Việt Nam
Báo Nhân Dân
Trung tâm Khuyến nông Quốc gia
Thống kê truy cập
Số người đang online: 21
Tổng số lượt truy cập: 875495
Ngân hàng Nông nghiệp và phát triển nông thôn
Copyright © 2011 Văn phòng Công nghệ sinh học - Bộ Nông nghiệp và Phát triển nông thôn
Địa chỉ : Số 02 Ngọc Hà, Ba Đình, Hà Nội. Điện thoại : (024) 38436817 - Fax: (024) 38433637
Email: webmaster@agrobitotech.gov.vn. Web site: www.agrobiotech.gov.vn